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Para médicos

Encaminhar um paciente

Se seu paciente ou qualquer um de seus familiares tiver um diagnóstico confirmado ou suspeito de doença hepática associada à deficiência de antitripsina Alfa-1, eles podem ser elegíveis para este estudo.

Sobre o Redwood Study

Objetivo do estudo

O objetivo do Redwood Study é avaliar a segurança e a eficácia de um medicamento do estudo em investigação, TAK-999 (fazirsiran), em comparação a um placebo no tratamento de adultos com doença hepática Alfa-1.

Objetivo principal:

  • Avaliar a eficácia de TAK-999 em comparação com placebo em melhorar as medidas de fibrose histológica na doença hepática Alfa-1.

Objetivos secundários:

  • Avaliar o efeito farmacodinâmico (PD) de TAK-999 por meio da medição da proteína antitripsina intra-hepática Z-alpha-1 (Z-AAT).
  • Avaliar o impacto de TAK-999 versus placebo na modulação da progressão da doença, definida pela progressão para cirrose ou descompensação de eventos clínicos relacionados ao fígado.
  • Avaliar a segurança e tolerabilidade de TAK-999 em comparação com placebo, com ênfase no monitoramento da função pulmonar, lesão pulmonar e sintomas associados.
  • Avaliar o efeito PD de TAK-999 por meio da medição de Z-AAT sérica.
  • Avaliar a eficácia de TAK-999 em comparação com placebo na redução de evidências histológicas de inflamação portal e carga de polímeros de Z-AAT no fígado.
  • Usar medidas não invasivas de fibrose hepática (incluindo biomarcadores) para avaliar a eficácia de TAK-999 em comparação com placebo.
  • Avaliar a farmacocinética (PK) do TAK-999.

Desenho do estudo

Redwood Study é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança e a eficácia do medicamento do estudo em investigação, TAK-999, em participantes com doença hepática Alfa-1. Os participantes serão randomizados de modo que cada participante tenha a mesma chance de ser atribuído ao medicamento do estudo em investigação ou a um placebo.

Sobre o medicamento do estudo em investigação

Atualmente, não há tratamento disponível para a doença hepática Alfa-1. O medicamento do estudo em investigação, TAK-999, tem como objetivo reduzir a produção da proteína Z-AAT e seu acúmulo no fígado. A redução nos níveis da proteína pode resultar em uma diminuição na cicatrização do fígado.

Duração do estudo

A participação durará aproximadamente 4,5 anos, incluindo triagem (até 10 semanas), tratamento (até 196 semanas) e acompanhamento de segurança (6 meses).

Critérios de elegibilidade

Os participantes elegíveis precisam:

  • Tiver entre 18 e 75 anos de idade, inclusive
  • Não fumar nenhuma substância.
  • Ter um diagnóstico confirmado de deficiência de antitripsina alfa-1 de genótipo PiZZ. O diagnóstico de PiZZ dos prontuários médicos verificáveis de origem é permitido. Observação: Os participantes ainda podem não ter um diagnóstico, mas podem ser submetidos a testes confirmatórios de PiZZ
  • Não ter carcinoma hepatocelular (CHC).
  • Não ter histórico de eventos de descompensação hepática.

Outros critérios de elegibilidade se aplicam.

Os centros do estudo do Redwood Study

Se você tiver um paciente que possa estar interessado em participar e você acha que pode se qualificar, envie um e-mail para um centro de pesquisa ativo. Digite seu código postal para encontrar o centro(s) de pesquisa participante mais próximo.

p. ex., 12345-678