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Explore um novo caminho para a doença hepática Alfa-1

O objetivo do Redwood Study é avaliar a segurança e a eficácia de um medicamento do estudo em investigação chamado TAK-999 (fazirsiran) em adultos de 18 a 75 anos de idade com doença hepática associada à deficiência de Alfa-1 antitripsina, também chamada de doença hepática Alfa-1 ou doença hepática AATD.

O medicamento do estudo em investigação será comparado ao placebo; ambos os grupos receberão injeções, mas o placebo não contém medicação ativa. Este estudo pode ajudar os pesquisadores a entender se o TAK-999 pode reduzir a cicatrização hepática causada pela doença hepática Alfa-1.

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Quem pode se qualificar.

Se você tiver entre 18 e 75 anos de idade, e se você ou qualquer um de seus familiares tiver um diagnóstico confirmado ou suspeito de doença hepática Alfa-1 (AATD-LD com a mutação PiZZ), você pode ser elegível para este estudo. Se você estiver interessado, um centro de pesquisa participante pode confirmar um diagnóstico de doença hepática Alfa-1, bem como outros critérios do estudo, para determinar sua elegibilidade.

Sobre o medicamento do estudo em investigação

Atualmente, não há tratamento disponível para a doença hepática Alfa-1. O medicamento do estudo em investigação, TAK-999, tem como objetivo reduzir a produção da proteína Z-AAT anormal e seu acúmulo no fígado. A redução nos níveis da proteína pode resultar em uma diminuição na cicatrização do fígado.

Os pesquisadores estão investigando a segurança e a eficácia do TAK-999 em adultos com doença hepática Alfa-1. O medicamento do estudo em investigação será avaliado juntamente com o placebo para ajudar os pesquisadores a determinar se o TAK-999 pode reduzir a cicatrização do fígado causada pela doença hepática Alfa 1. O uso de um placebo (não contém medicação ativa) neste estudo ajudará os pesquisadores ao fornecer um grupo que não recebe medicação para comparar com um grupo que recebe.

Há dois grupos de tratamento neste estudo, com um grupo recebendo o medicamento do estudo em investigação e um grupo recebendo o placebo. Cada participante será aleatoriamente atribuído a um dos grupos e receberá o tratamento do estudo atribuído a eles como injeção. Durante o período de tratamento, nem o participante nem o médico do estudo saberão em qual grupo o participante está, mas em caso de emergência, o médico do estudo poderá descobrir rapidamente.

Participação no estudo

A participação no Redwood Study durará aproximadamente quatro anos e meio e consiste em três períodos:

Período de triagem

Dura até 10 semanas e consiste em uma ou mais visitas do estudo. Durante esse período, a equipe do estudo realizará testes e procedimentos para determinar sua elegibilidade para o estudo. A equipe do estudo pode confirmar um diagnóstico de doença hepática Alfa-1 durante este período.

Período de tratamento

Dura até quatro anos e consiste em até 28 visitas ao centro de estudo. Você será escolhido de maneira aleatória para receber o medicamento do estudo em investigação ou o placebo. Tanto o medicamento do estudo em investigação quanto o placebo são administrados como injeções.

Período de acompanhamento

Os participantes serão acompanhados por até seis meses após sua última dose do tratamento do estudo para monitoramento contínuo de sua saúde.

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Digite seu código postal para encontrar o centro(s) de pesquisa participante mais próximo.

p. ex., 12345-678

Sobre a doença hepática associada à deficiência de antitripsina Alfa-1

Como você deve saber, a deficiência de antitripsina (AATD) Alfa-1 é uma condição hereditária que pode causar danos ao fígado e/ou aos pulmões.1 Ela é transmitida dos pais para os filhos. A doença hepática associada à AATD (também conhecida como doença hepática Alfa-12) é causada pelo acúmulo anormal da proteína AAT no fígado.3 Nem todas as pessoas que produzem proteína AAT anormal desenvolvem doença hepática Alfa-1; mas naqueles que o fazem, o acúmulo de AAT anormal desencadeia danos ao fígado.3,4 Isso pode levar ao desenvolvimento de fibrose, que é a formação de tecido cicatricial no fígado, e isso pode progredir para cirrose, estágio tardio de cicatrização do fígado, possivelmente necessitando de um transplante de fígado.3,4,5,6

Atualmente, não há opção de tratamento aprovada para a doença hepática Alfa-1.2

Ao participar de um estudo que está avaliando um medicamento do estudo em investigação desenhado para atingir a causa da doença hepática Alfa-1, os participantes do Redwood Study podem fazer a diferença na vida de outras pessoas que têm doença hepática Alfa-1 no futuro.

Referências:

  1. Brantly M, et al. Orphanet J Rare Dis 2020;15:96↵
  2. alpha1.org/newly-diagnosed/learning-about-alpha-1/liver-disease↵
  3. Piccolo P, et al. In: Strnad P, et al (eds). α1-Antitrypsin Deficiency (ERS) Monograph, 93–104. Sheffield: ERS, 2019.↵
  4. Patel D, et al., Clin Liver Dis 2018;22(4):643–655↵
  5. Liedtke C, et al. Front Med (Lausanne) 2022;8:814496.↵
  6. nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2205416↵

Sobre estudos clínicos.

Um estudo clínico, também chamado de ensaio clínico, investiga se um medicamento em investigação ou dispositivo médico é seguro, como atua no organismo e se serve para tratar uma doença específica. Estudos clínicos são realizados por pesquisadores que são responsáveis pelo tratamento dos participantes do estudo relacionados à pesquisa.

Na maioria dos países, a autoridade regulatória de saúde, como a Agência de Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (Food and Drug Administration, FDA) nos Estados Unidos ou a Agência Europeia de Medicamentos (European Medicines Agency, EMA) na Europa, exige que várias fases da pesquisa clínica sejam realizadas para melhor compreender a segurança e a eficácia de novos medicamentos em investigação e determinados dispositivos médicos.

Os estudos clínicos precisam ser avaliados pela Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (CONEP) e por um Comitê de Ética em Pesquisa (CEP). Um CEP é um grupo responsável por ajudar a proteger os direitos e o bem-estar dos participantes do estudo. Além disso, cada participante do estudo é monitorado através de exames médicos e testes exigidos pelo estudo antes, durante e, às vezes, até mesmo depois do estudo.

A participação em qualquer estudo clínico é completamente voluntária e os participantes podem se retirar do estudo clínico a qualquer momento, por qualquer motivo. Se você quiser deixar o estudo, você deve conversar sobre isso com o médico do estudo, que lhe dará informações sobre como fazer isso com segurança.

Antes de poder participar do Redwood Study, você primeiro precisará comparecer à visita(s) de triagem para exames e avaliações iniciais para verificar se você é elegível para participar. Depois que todos os exames e avaliações necessários tiverem sido concluídos, se você for qualificado para participar, você pode entrar no estudo e receber o medicamento experimental.

A participação no estudo dura aproximadamente quatro anos e meio.

Saiba mais sobre o Redwood Study.