PL•PL

Dla lekarzy

Skierowanie pacjenta

Jeżeli Państwa pacjent bądź którykolwiek z członków jego rodziny ma potwierdzone bądź podejrzewane rozpoznanie choroby wątroby w przebiegu niedoboru alfa-1-antytrypsyny, możliwe, że kwalifikuje się do udziału w tym badaniu.

Informacje o badaniu Redwood Study

Cel badania

Celem badania Redwood Study jest ocena bezpieczeństwa stosowania i skuteczności eksperymentalnego badanego leku eksperymentalnego o nazwie TAK-999 (fazirsiran) w porównaniu z placebo w leczeniu osób dorosłych z wątrobową postacią niedoboru alfa-1-antytrypsyny.

Cel główny:

  • Ocena skuteczności leku TAK-999 w porównaniu z placebo na podstawie poprawy wskaźników stopnia zwłóknienia określonego w badaniu histopatologicznym w przebiegu wątrobowej postaci niedoboru alfa-1-antytrypsyny.

Cele drugorzędowe:

  • Ocena działania farmakodynamicznego (PD) TAK-999 poprzez pomiar wewnątrzwątrobowego białka antytrypsyny Z-alpha-1 (Z-AAT).
  • Ocena wpływu leku TAK-999 w porównaniu z placebo na modyfikowanie progresji choroby zdefiniowanej jako progresja do marskości wątroby albo wystąpienie zdarzeń klinicznych związanych z dekompensacją wątroby.
  • Ocena bezpieczeństwa stosowania i tolerancji leku TAK-999 w porównaniu z placebo, ze zwróceniem szczególnej uwagi na monitorowanie czynności płuc, uszkodzenie płuc oraz związane z tym objawy.
  • Ocena wpływu TAK-999 na PD poprzez pomiar stężenia Z-AAT w surowicy.
  • Ocena skuteczności TAK-999 w porównaniu z placebo w zmniejszaniu histologicznych dowodów na zapalenie żyły wrotnej i obciążenia wątroby polimerem Z-AAT.
  • Stosowanie nieinwazyjnych miar zwłóknienia wątroby (w tym biomarkerów) w celu oceny skuteczności TAK-999 w porównaniu z placebo.
  • Ocena farmakokinetyki (PK) TAK-999.

Schemat badania

Redwood Study to randomizowane badanie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby z grupą kontrolną otrzymującą placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa stosowania i skuteczności badanego leku eksperymentalnego TAK-999 u uczestników z chorobą wątroby w przebiegu niedoboru alfa-1-antytrypsyny. Uczestnicy będą randomizowani w sposób zapewniający im równe szanse na przydział do grupy przyjmującej badany lek eksperymentalny albo do grupy przyjmującej placebo.

Informacje na temat badanego leku eksperymentalnego

Obecnie nie ma dostępnego zatwierdzonego leczenia choroby wątroby w przebiegu niedoboru alfa-1-antytrypsyny. Badany lek eksperymentalny, TAK-999, ma na celu zmniejszenie wytwarzania nieprawidłowego białka Z-AAT i ograniczenie jego gromadzenia się w wątrobie. Obniżenie poziomu białka Z-AAT może prowadzić do zmniejszenia bliznowacenia wątroby.

Czas trwania badania

Udział w badaniu potrwa około 4,5 roku i obejmie okres przesiewowy (maks. 10 tygodni), leczenie (maks. 196 tygodni) i obserwację kontrolną dotyczącą bezpieczeństwa (6 miesięcy).

Główne kryteria kwalifikacyjne

Kwalifikujący się uczestnicy muszą spełniać następujące warunki:

  • wiek od 18 do 75 lat włącznie;
  • niepalenie żadnych substancji;
  • potwierdzone rozpoznanie niedoboru alfa-1-antytrypsyny związanego z genotypem PiZZ; dopuszczalne jest rozpoznanie genotypu PiZZ na podstawie możliwej do zweryfikowania źródłowej dokumentacji medycznej; UWAGA: uczestnicy mogą nie mieć jeszcze rozpoznania, ale mogą zostać poddani testom potwierdzającym obecność PiZZ w trakcie okresu przesiewowego;
  • brak raka wątrobowokomórkowego (hepatocellular carcinoma, HCC);
  • brak zdarzeń związanych z dekompensacją czynności wątroby w wywiadzie.

Obowiązują dodatkowe kryteria kwalifikacyjne.

Ośrodki prowadzące badanie Redwood Study

Jeżeli macie Państwo pacjenta, który może być zainteresowany przystąpieniem do badania i Państwa zdaniem może kwalifikować się on do udziału w badaniu, proszę wysłać wiadomość e-mail do aktywnego ośrodka badawczego. Wprowadź swój kod pocztowy, aby znaleźć najbliższe ośrodki badawcze uczestniczące w badaniu.

np. 12345