PL•PL

Poznaj nową ścieżkę leczenia choroby wątroby w przebiegu niedoboru alfa-1-antytrypsyny

Badanie Redwood Study ma na celu ocenę bezpieczeństwa stosowania i skuteczności badanego leku eksperymentalnego o nazwie TAK-999 (fazirsiran) u osób dorosłych w wieku od 18 do 75 lat z chorobą wątroby w przebiegu niedoboru alfa-1-antytrypsyny, zwaną także wątrobową postacią niedoboru alfa-1-antytrypsyny lub chorobą wątroby AATD.

Badany lek eksperymentalny będzie porównywany z placebo; obie grupy będą otrzymywać wstrzyknięcia, z tą różnicą, że placebo nie będzie zawierało żadnego aktywnego leku. Badanie to może pomóc badaczom zrozumieć, czy TAK-999 może zmniejszyć bliznowacenie wątroby spowodowane chorobą wątroby w przebiegu niedoboru alfa-1-antytrypsyny.

Znajdź ośrodek badawczy uczestniczący w badaniu

Kto może kwalifikować się do udziału w badaniu?

Do udziału w tym badaniu mogą kwalifikować się osoby w wieku od 18 do 75 lat z potwierdzonym bądź podejrzewanym rozpoznaniem choroby wątroby w przebiegu niedoboru alfa-1-antytrypsyny (AATD-LD z mutacją PiZZ) u siebie bądź u któregokolwiek z członków rodziny. Jeżeli interesuje Cię udział w badaniu, ośrodek badawczy może potwierdzić rozpoznanie choroby wątroby w przebiegu niedoboru alfa-1-antytrypsyny, jak również przeprowadzić ocenę pod kątem pozostałych kryteriów obowiązujących w badaniu, aby określić, czy kwalifikujesz się do wzięcia w nim udziału.

Informacje na temat badanego leku eksperymentalnego

Obecnie nie ma dostępnego zatwierdzonego leczenia choroby wątroby w przebiegu niedoboru alfa-1-antytrypsyny. Badany lek eksperymentalny, TAK-999, ma na celu zmniejszenie wytwarzania nieprawidłowego białka Z-AAT i ograniczenie jego gromadzenia się w wątrobie. Obniżenie poziomu białka Z-AAT może prowadzić do zmniejszenia bliznowacenia wątroby.

Badacze oceniają bezpieczeństwo stosowania i skuteczność leku TAK-999 u dorosłych z chorobą wątroby w przebiegu niedoboru alfa-1-antytrypsyny. Badany lek eksperymentalny będzie oceniany równolegle z placebo, co ma pomóc badaczom ustalić, czy TAK-999 może zmniejszyć bliznowacenie wątroby spowodowane przez chorobę wątroby w przebiegu niedoboru alfa-1-antytrypsyny. Dzięki zastosowaniu w tym badaniu placebo (placebo nie zawiera aktywnego leku) badacze będą mogli porównać grupę, która nie otrzymuje leku z grupą, która go otrzymuje, co ułatwi im dokonanie oceny.

W tym badaniu będą dwie grupy leczenia – jedna grupa będzie otrzymywać badany lek eksperymentalny, a druga placebo. Każdy uczestnik zostanie losowo przydzielony do jednej z grup i będzie przyjmować przydzielone mu leczenie w ramach badania w postaci wstrzyknięć. W okresie leczenia ani uczestnik, ani lekarz prowadzący badanie nie będą wiedzieć, w której grupie znajduje się uczestnik, ale w razie nagłego wypadku lekarz prowadzący badanie będzie mógł się tego szybko dowiedzieć.

Udział w badaniu

Udział w badaniu Redwood Study potrwa maksymalnie około 4 i pół roku i obejmie trzy okresy:

Okres przesiewowy

potrwa maksymalnie 10 tygodni i obejmie co najmniej jedną wizytę w ramach badania. W tym okresie zespół badawczy przeprowadzi testy i procedury, aby określić, czy kwalifikujesz się do udziału w badaniu. Zespół badawczy będzie mógł w tym czasie potwierdzić rozpoznanie choroby wątroby w przebiegu niedoboru alfa-1-antytrypsyny.

Okres leczenia

potrwa maksymalnie 4 lata i obejmie maks. 28 wizyt w ośrodku badawczym. Uczestnicy będą losowo przedzielani do grupy otrzymującej badany lek eksperymentalny lub do grupy otrzymującej placebo. Zarówno badany lek eksperymentalny, jak i placebo są podawane w postaci wstrzyknięć.

Okres kontrolny

Po przyjęciu ostatniej dawki leczenia w ramach badania uczestnicy zostaną objęci obserwacją kontrolną, która będzie prowadzona przez maksymalnie 6 miesięcy w celu ciągłego monitorowania ich stanu zdrowia.

Znajdź ośrodek badawczy uczestniczący w badaniu

Wprowadź swój kod pocztowy, aby znaleźć najbliższe ośrodki badawcze uczestniczące w badaniu.

np. 12345

Informacje na temat choroby wątroby w przebiegu niedoboru alfa-1-antytrypsyny

Jak być może wiesz, niedobór alfa-1 antytrypsyny (AATD) to choroba dziedziczna, która może spowodować uszkodzenie wątroby i/lub płuc.1 Jest przekazywany przez rodziców dzieci. Choroba wątroby związana z AATD (znana również jako choroba wątroby w przebiegu niedoboru alfa-1 antytrypsyny2) jest spowodowana nieprawidłowym gromadzeniem się białka AAT w wątrobie.3 Nie każdy, kto wytwarza nieprawidłowe białko AAT, zachoruje na chorobę wątroby w przebiegu niedoboru alfa-1 antytrypsyny; ale u osób, u których nagromadzenie się nieprawidłowego AAT powoduje uszkodzenie wątroby.3,4 Może to prowadzić do rozwoju zwłóknienia, czyli tworzenie się tkanki bliznowatej w wątrobie, które mogą doprowadzić do marskości wątroby, późnym stadium bliznowacenia wątroby, potencjalnie wymagające przeszczepu wątroby.3,4,5,6

Obecnie nie ma zatwierdzonej opcji leczenia wątrobowej postaci niedoboru alfa-1-antytrypsyny.2

Poprzez udział w badaniu oceniającym badany lek eksperymentalny mający na celu zwalczanie przyczyny wątrobowej postaci niedoboru alfa-1-antytrypsyny, uczestnicy badania Redwood Study mogą ulepszyć życie innych osób zmagających się z wątrobową postacią niedoboru alfa-1-antytrypsyny lub u których choroba ta zostanie rozpoznana w przyszłości.

Film przedstawiający historie pacjentów

Aby dowiedzieć się, dlaczego to badanie naukowe jest tak ważne, obejrzyj ten film przedstawiający życie prawdziwego pacjenta zmagającego się z wątrobową postacią niedoboru alfa-1-antytrypsyny.

Piśmiennictwo:

  1. Brantly M, et al. Orphanet J Rare Dis 2020;15:96↵
  2. alpha1.org/newly-diagnosed/learning-about-alpha-1/liver-disease↵
  3. Piccolo P, et al. In: Strnad P, et al (eds). α1-Antitrypsin Deficiency (ERS) Monograph, 93–104. Sheffield: ERS, 2019.↵
  4. Patel D, et al., Clin Liver Dis 2018;22(4):643–655↵
  5. Liedtke C, et al. Front Med (Lausanne) 2022;8:814496.↵
  6. nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2205416↵

Informacje o badaniach klinicznych

W ramach naukowych badań klinicznych, zwanych również badaniami klinicznymi, ocenia się lek badany lub wyrób medyczny, aby móc sprawdzić bezpieczeństwo jego stosowania, jego wpływ na organizm oraz jego skuteczność w leczeniu określonej choroby. Badania kliniczne prowadzone są przez lekarzy odpowiedzialnych za opiekę nad uczestnikami badania.

W większości krajów organy regulacyjne ds. nadzoru nad systemem opieki zdrowotnej, takie jak amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA) lub Europejska Agencja Leków (EMA) w Europie, wymagają przeprowadzania badań klinicznych o kilku fazach w celu lepszego zrozumienia bezpieczeństwa stosowania i skuteczności nowych leków eksperymentalnych i pewnych urządzeń medycznych.

Badania kliniczne muszą zostać zatwierdzone przed komisję bioetyczną (KB). KB to zespół osób odpowiedzialny za zapewnienie ochrony praw i dobrostanu uczestników badania. Ponadto stan zdrowia każdego uczestnika badania jest monitorowany poprzez wykonywanie testów i badań medycznych związanych z badaniem przed rozpoczęciem, w trakcie i czasami nawet po zakończeniu badania.

Udział w każdym badaniu klinicznym jest całkowicie dobrowolny, a uczestnicy mogą zdecydować się na opuszczenie badania w dowolnym momencie, z dowolnej przyczyny. Jeżeli zechcesz opuścić badanie, należy omówić to z lekarzem prowadzącym badanie, który udzieli Ci informacji na temat bezpiecznego opuszczenia badania.

Zanim będzie można wziąć udział w badaniu Redwood Study, trzeba przyjść na wizyty przesiewowe w celu odbycia wstępnych testów i ocen oraz aby sprawdzić, czy kwalifikujesz się do udziału w badaniu. Po zakończeniu wszystkich niezbędnych testów i ocen oraz w przypadku zakwalifikowania się do udziału w badaniu możesz przystąpić do okresu leczenia w ramach badania.

Udział w badaniu potrwa około 4 i pół roku.

Dowiedz się więcej o badaniu Redwood Study.