BE•NL

Voor artsen

Een patiënt doorverwijzen

Als uw patiënt of een van zijn/haar familieleden een bevestigde of vermoede diagnose van alfa-1-antitrypsinedeficiëntie-geassocieerde leverziekte heeft, kunnen ze in aanmerking komen voor deze studie.

Over de Redwood Study

Doel van de studie

Het doel van de Redwood Study is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van een experimenteel studiegeneesmiddel, TAK-999 (fazirsiran), in vergelijking met een placebo bij de behandeling van volwassenen met alfa-1-leverziekte.

Primaire doelstelling:

  • Het beoordelen van de werkzaamheid van TAK-999 in vergelijking met placebo bij het verbeteren van graadmeters voor histologische fibrose bij alfa-1-leverziekte.

Secundaire doelstellingen:

  • Het beoordelen van het farmacodynamisch (PD) effect van TAK-999 via meting van intrahepatisch Z-alfa-1-antitrypsine (Z-AAT)-eiwit.
  • Het beoordelen van de impact van TAK-999 versus placebo op de modulatie van ziekteprogressie zoals bepaald op basis van progressie naar cirrose of decompenserende levergerelateerde klinische voorvallen.
  • Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van TAK-999 in vergelijking met placebo, met de nadruk op het controleren van de longfunctie, longschade en bijbehorende symptomen.
  • Het beoordelen van het PD-effect van TAK-999 door meting van Z-AAT in serum.
  • Het beoordelen van de werkzaamheid van TAK-999 in vergelijking met placebo bij het verminderen van histologisch bewijs van portale ontsteking en Z-AAT-polymeerlast in de lever.
  • Het gebruiken van niet-invasieve metingen van leverfibrose (inclusief biomarkers) om de werkzaamheid van TAK-999 te beoordelen in vergelijking met placebo.
  • Het beoordelen van de farmacokinetiek (PK) van TAK-999.

Opzet van de studie

The Redwood Study is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van het experimentele studiegeneesmiddel, TAK-999, bij deelnemers met alfa-1-leverziekte. Deelnemers worden gerandomiseerd zodat elke deelnemer evenveel kans heeft om toegewezen te worden aan het studiegeneesmiddel of een placebo.

Over het experimentele studiegeneesmiddel

Momenteel is er geen goedgekeurde behandeling beschikbaar voor alfa-1-leverziekte. Het experimentele studiegeneesmiddel, TAK-999, heeft als doel de aanmaak van het Z-AAT-eiwit en de ophoping ervan in de lever te verminderen. De verlaging van het eiwitniveau kan ervoor zorgen dat er minder littekenvorming plaatsvindt.

Duur van de studie

De deelname duurt ongeveer 4,5 jaar, inclusief screening (maximaal 10 weken), behandeling (maximaal 196 weken) en veiligheidsopvolging (6 maanden).

Belangrijkste geschiktheidscriteria

Geschikte deelnemers moeten:

  • 18 tot en met 75 jaar zijn;
  • geen enkele substantie roken;
  • een bevestigde diagnose hebben van PiZZ genotype alfa-1-antitrypsinedeficiëntie. PiZZ-diagnose op basis van verifieerbare medische dossiers is toegestaan. OPMERKING: Er kunnen deelnemers zijn die nog geen diagnose hebben, maar zij kunnen bij de screening een PiZZ-bevestigingstest ondergaan.
  • geen hepatocellulair carcinoom (HCC) hebben;
  • geen voorgeschiedenis van leverdecompensatievoorvallen.

Aanvullende geschiktheidscriteria zijn van toepassing.

Onderzoekscentra van de Redwood Study

Als u een patiënt hebt die mogelijk geïnteresseerd is in deelname en u denkt dat hij/zij in aanmerking komt, e-mail dan een actief onderzoekscentrum. Voer uw postcode in om het dichtstbijzijnde deelnemende onderzoekscentrum te vinden.

bijv. 1234