BE•NL

Geef uw leven met alfa-1-leverziekte een nieuwe richting

Het doel van The Redwood Study is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van een experimenteel studiegeneesmiddel met de naam TAK-999 (fazirsiran) bij volwassenen van 18 tot 75 jaar met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie-geassocieerde leverziekte, ook wel alfa-1-leverziekte of AATD-leverziekte genoemd.

Het studiegeneesmiddel wordt vergeleken met placebo; beide groepen krijgen injecties, maar de placebo bevat geen actief geneesmiddel. Deze studie kan mogelijk onderzoekers helpen begrijpen of TAK-999 littekenvorming in de lever door alfa-1-leverziekte kan verminderen.

Zoek een deelnemend onderzoekscentrum

Wie komt in aanmerking?

Als u tussen de 18 en 75 jaar oud bent en u of een van uw familieleden een bevestigde of vermoede diagnose van alfa-1-leverziekte (AATD-LD met de PiZZ-mutatie) heeft, komt u mogelijk in aanmerking voor deze studie. Als u erin geïnteresseerd bent, kan een deelnemend onderzoekscentrum een diagnose van alfa-1-leverziekte bevestigen, evenals andere studiecriteria, om te bepalen of u/hij/zij in aanmerking komt.

Over het experimentele studiegeneesmiddel

Momenteel is er geen goedgekeurde behandeling beschikbaar voor alfa-1-leverziekte. Het experimentele studiegeneesmiddel, TAK-999, heeft als doel de aanmaak van het abnormale Z-AAT-eiwit en de ophoping ervan in de lever te verminderen. De verlaging van het eiwitniveau kan ervoor zorgen dat er minder littekenvorming plaatsvindt.

Onderzoekers bestuderen de veiligheid en doeltreffendheid van TAK-999 bij volwassenen met alfa-1-leverziekte. Het experimentele studiegeneesmiddel zal naast de placebo worden beoordeeld om de onderzoekers te helpen bepalen of TAK-999 littekenvorming in de lever door alfa-1-leverziekte kan verminderen. Het gebruik van een placebo (bevat geen actief geneesmiddel) in deze studie zal de onderzoekers helpen doordat een groep die geen geneesmiddel krijgt, kan worden vergeleken met een groep die wel geneesmiddel krijgt.

Er zijn twee behandelingsgroepen in deze studie: de ene groep krijgt het experimentele studiegeneesmiddel en de andere groep de placebo. Elke deelnemer wordt willekeurig toegewezen aan een van de groepen en krijgt de aan hem/haar toegewezen studiebehandeling als injectie. Tijdens de behandelingsperiode weten noch de deelnemer noch de studiearts in welke groep de deelnemer zit, maar in geval van nood kan de studiearts er snel achter komen.

Deelname aan de studie

Deelname aan de Redwood Study zal ongeveer vier en een half jaar duren en bestaat uit drie perioden:

Screeningperiode

Duurt maximaal 10 weken en bestaat uit een of meer studiebezoeken. Tijdens deze periode zal het studieteam tests en procedures uitvoeren om te bepalen of u in aanmerking komt voor de studie. Het studieteam kan een diagnose van alfa-1-leverziekte bevestigen tijdens deze periode.

Behandelingsperiode

Duurt maximaal vier jaar en bestaat uit maximaal 28 bezoeken aan het onderzoekscentrum. Deelnemers worden gerandomiseerd naar het studiegeneesmiddel of de placebo. Zowel het studiegeneesmiddel als de placebo worden toegediend als injecties.

Opvolgingsperiode

Deelnemers worden tot zes maanden na hun laatste dosis van hun studiebehandeling gevolgd voor voortdurende controle van hun gezondheid.

Zoek een deelnemend onderzoekscentrum

Voer uw postcode in om het dichtstbijzijnde deelnemende onderzoekscentrum te vinden.

bijv. 1234

Over alfa-1-antitrypsinedeficiëntie-geassocieerde leverziekte

Zoals u misschien weet, is alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD) een erfelijke aandoening die schade aan de lever en/of de longen kan veroorzaken.1 Het wordt van ouders aan hun kinderen doorgegeven. Leverziekte door toedoen van AATD (oftewel alfa-1-leverziekte2) wordt veroorzaakt door ophoping van abnormaal AAT-eiwit in de lever.3 Niet iedereen die abnormaal AAT-eiwit aanmaakt, ontwikkelt alfa-1-leverziekte; maar bij degenen waarbij dat wel zo is, veroorzaakt de ophoping van abnormaal AAT leverschade.3,4 Dit kan leiden tot de ontwikkeling van fibrose, d.w.z. de vorming van littekenweefsel in de lever, en dat kan leiden tot cirrose, een laat stadium van littekenvorming in de lever, waardoor mogelijk een levertransplantatie nodig wordt.3,4,5,6

Momenteel is er geen goedgekeurde behandelingsoptie voor alfa-1-leverziekte.2

Door deel te nemen aan een studie ter beoordeling van een experimenteel studiegeneesmiddel dat ontworpen is om de oorzaak van alfa-1-leverziekte aan te pakken, kunnen deelnemers aan The Redwood Study een verschil maken in het leven van anderen die alfa-1-leverziekte hebben of die hiermee in de toekomst gediagnosticeerd kunnen worden.

Referenties:

  1. Brantly M, et al. Orphanet J Rare Dis 2020;15:96↵
  2. alpha1.org/newly-diagnosed/learning-about-alpha-1/liver-disease↵
  3. Piccolo P, et al. In: Strnad P, et al (eds). α1-Antitrypsin Deficiency (ERS) Monograph, 93–104. Sheffield: ERS, 2019.↵
  4. Patel D, et al., Clin Liver Dis 2018;22(4):643–655↵
  5. Liedtke C, et al. Front Med (Lausanne) 2022;8:814496.↵
  6. nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2205416↵

Over klinisch-wetenschappelijke studies

In klinisch-wetenschappelijke studie, ook klinische studies genoemd, wordt een experimenteel geneesmiddel of medisch hulpmiddel onderzocht om te zien of het veilig is, hoe het in het lichaam werkt en of het werkt voor de behandeling van een specifieke ziekte. Klinisch-wetenschappelijke studies worden uitgevoerd door artsen die verantwoordelijk zijn voor de aan de studie gerelateerde zorg voor de studiedeelnemers.

In de meeste landen vereisen de regelgevende gezondheidsinstanties, zoals de Food and Drug Administration (FDA) in de Verenigde Staten of het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) in Europa, dat er verschillende fasen van klinisch-wetenschappelijk onderzoek worden uitgevoerd om meer inzicht te krijgen in de veiligheid en doeltreffendheid van nieuwe experimentele geneesmiddelen en bepaalde medische hulpmiddelen.

Klinisch-wetenschappelijke studies moeten goedgekeurd worden door een institutionele beoordelingscommissie (IRB) of een ethische commissie (EC). Een IRB/EC is een groep die ervoor verantwoordelijk is om de rechten en het welzijn van deelnemers aan studies te helpen beschermen. Daarnaast wordt iedere deelnemer aan een studie onder toezicht gehouden met studiegerelateerde medische tests en onderzoeken, en dit voor, tijdens en soms zelfs na de studie.

Deelname aan een klinisch-wetenschappelijke studie is geheel vrijwillig en deelnemers kunnen er gelijk wanneer en om gelijk welke reden voor kiezen om de studie te verlaten. Als u de studie wilt verlaten, moet u dit bespreken met uw studiearts, die u informatie zal geven over hoe u dit veilig kunt doen.

Voordat u kunt deelnemen aan de Redwood Study, zult u eerst deel moeten nemen aan het screeningsbezoek/de screeningsbezoeken waarin onderzoeken en metingen worden gedaan om te zien of u geschikt bent voor uiteindelijke deelname. Als u na alle benodigde onderzoeken en metingen in aanmerking komt voor deelname, kunt u aan de behandelingsperiode van de studie deelnemen.

Deelname aan de studie zal tot ongeveer vier en een half jaar duren.

Meer informatie over de Redwood Study.