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Per i medici

Segnalazione di un paziente

Il/La Suo/a paziente o uno dei suoi familiari, qualora presenti una diagnosi confermata o sospetta di malattia epatica associata al deficit di alfa-1-antitripsina, potrebbe essere idoneo/a per questo studio.

Informazioni sullo studio Redwood Study

Scopo dello studio

Lo scopo dello studio Redwood Study è valutare la sicurezza e l’efficacia di un farmaco sperimentale dello studio rispetto a un placebo nel trattamento di adulti affetti da malattia epatica alfa-1.

Obiettivo primario:

  • Valutare l’efficacia del farmaco sperimentale dello studio rispetto al placebo nel migliorare le misure della fibrosi istologica nella malattia epatica alfa-1.

Obiettivi secondari:

  • Valutare l’effetto farmacodinamico (Pharmacodynamic, PD) del farmaco sperimentale dello studio mediante la misurazione della proteina intraepatica Z-alfa-1 antitripsina (Z-AAT).
  • Valutare l’impatto del farmaco sperimentale dello studio rispetto al placebo sulla modulazione della progressione della malattia, come definito dalla progressione verso la cirrosi o da eventi clinici scompensanti correlati al fegato.
  • Valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco sperimentale dello studio rispetto al placebo, con particolare attenzione al monitoraggio della funzione polmonare, delle lesioni polmonari e dei sintomi associati.
  • Valutare l’effetto PD del farmaco sperimentale dello studio mediante la misurazione della proteina Z-AAT nel siero.
  • Valutare l’efficacia del farmaco sperimentale dello studio rispetto al placebo nel ridurre l’evidenza istologica di infiammazione portale e il carico polimerico di Z-AAT nel fegato.
  • Utilizzare misure non invasive di fibrosi epatica (compresi i biomarcatori) per valutare l’efficacia del farmaco sperimentale dello studio rispetto al placebo.
  • Valutare la farmacocinetica (Pharmacokinetics, PK) del farmaco sperimentale dello studio.

Disegno dello studio

Redwood Study è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo volto a valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco sperimentale dello studio in partecipanti affetti da malattia epatica alfa-1. I partecipanti saranno randomizzati in modo tale che ogni partecipante abbia la stessa probabilità di essere assegnato al farmaco sperimentale dello studio o a un placebo.

Informazioni sul farmaco sperimentale dello studio

Attualmente non esiste alcun trattamento approvato disponibile per la malattia epatica alfa-1. Il farmaco sperimentale dello studio mira a ridurre la produzione della proteina Z-AAT e il suo accumulo nel fegato. La riduzione dei livelli di tale proteina può determinare una riduzione della cicatrizzazione epatica.

Durata dello studio

La partecipazione durerà circa 4,5 anni, inclusi screening (fino a 10 settimane), trattamento (fino a 196 settimane) e follow-up di sicurezza (6 mesi).

Criteri di eleggibilità principali

I partecipanti idonei devono:

  • Avere un’età compresa tra 18 e 75 anni (inclusi).
  • Non fumare alcuna sostanza.
  • Avere una diagnosi confermata di deficit di alfa-1 antitripsina con genotipo PiZZ. È consentita la diagnosi di PiZZ verificata in base alle cartelle cliniche originali. NOTA: i partecipanti potrebbero non avere ancora una diagnosi, ma possono essere sottoposti a test di conferma del genotipo PiZZ allo screening.
  • Non essere affetti da carcinoma epatocellulare (CEC).
  • Non avere un’anamnesi di eventi di scompenso epatico.

Possono applicarsi ulteriori criteri di eleggibilità.

Centri di ricerca dello studio Redwood Study

Se ha un/a paziente che potrebbe essere interessato/a a partecipare e che ritiene possa essere idoneo/a, invii un’e-mail a un centro di ricerca attivo. Inserisca il Suo codice postale per trovare il/i centro/i di ricerca partecipante/i più vicino/i a Lei.

per es., 12345