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Scopra un nuovo percorso per la malattia epatica alfa-1

Lo scopo dello studio Redwood Study è valutare la sicurezza e l’efficacia di un farmaco sperimentale dello studio in soggetti adulti di età compresa tra 18 e 75 anni affetti da malattia epatica associata al deficit di alfa-1 antitripsina, chiamata anche malattia epatica alfa-1 o malattia epatica AATD.

Il farmaco sperimentale dello studio sarà confrontato con un placebo; entrambi i gruppi riceveranno iniezioni, ma il placebo non contiene alcun farmaco attivo. Questo studio potrebbe aiutare i ricercatori a comprendere se il farmaco sperimentale dello studio possa ridurre la cicatrizzazione del fegato causata dalla malattia epatica alfa-1.

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Chi può essere idoneo/a

Se ha un’età compresa tra 18 e 75 anni e Lei o uno dei Suoi familiari presenta una diagnosi confermata o sospetta di malattia epatica associata al deficit di alfa-1 antitripsina (Alpha-1 Antitrypsin Deficiency-associated Liver Disease, AATD-LD) con mutazione PiZZ, Lei potrebbe essere idoneo/a per questo studio. Se interessato/a, un centro di ricerca partecipante può confermare una diagnosi di malattia epatica alfa-1 nonché altri criteri dello studio, al fine di determinare la Sua/sua idoneità.

Informazioni sul farmaco sperimentale dello studio

Attualmente non esiste alcun trattamento approvato disponibile per la malattia epatica alfa-1. Il farmaco sperimentale dello studio è stato sviluppato per ridurre la produzione di specifiche proteine che agiscono sul fegato. È stato dimostrato che la riduzione dei livelli di queste proteine provoca una riduzione dell’infiammazione e della fibrosi.

I ricercatori stanno valutando la sicurezza e l’efficacia del farmaco sperimentale dello studio in adulti affetti da malattia epatica alfa-1. Il farmaco sperimentale dello studio sarà valutato insieme al placebo per aiutare i ricercatori a stabilire se il farmaco sperimentale dello studio possa ridurre la cicatrizzazione nel fegato causata dalla malattia epatica alfa-1. L’uso di un placebo (sostanza che non contiene alcun farmaco attivo) in questo studio aiuterà i ricercatori fornendo un gruppo che non riceve alcun farmaco da confrontare con un gruppo che invece ne riceve uno.

Questo studio prevede due gruppi di trattamento: un gruppo riceverà il farmaco sperimentale dello studio e l’altro riceverà il placebo. Ogni partecipante sarà assegnato/a casualmente a uno dei gruppi e riceverà il trattamento dello studio assegnato mediante iniezione. Durante il periodo di trattamento, né il/la partecipante né il medico dello studio sapranno a quale gruppo appartiene il/la partecipante, ma in caso di emergenza, il medico dello studio potrà scoprirlo rapidamente.

Partecipazione allo studio

La partecipazione allo studio Redwood Study durerà circa quattro anni e mezzo e prevede tre periodi:

Periodo di screening

dura fino a 10 settimane e consiste in una o più visite dello studio. Durante questo periodo, il personale dello studio eseguirà una serie di esami e procedure per determinare la Sua idoneità allo studio. Il personale dello studio può confermare una diagnosi di malattia epatica alfa-1 durante questo periodo.

Periodo di trattamento

dura fino a quattro anni e consiste in un massimo di 28 visite presso il centro dello studio. I partecipanti saranno randomizzati a ricevere il farmaco sperimentale dello studio o il placebo. Sia il farmaco sperimentale dello studio sia il placebo vengono somministrati come iniezioni.

Periodo di follow-up

i partecipanti saranno seguiti per un massimo di sei mesi dopo la loro ultima dose di trattamento dello studio per il monitoraggio continuo del loro stato di salute.

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Inserisca il Suo codice postale per trovare il/i centro/i di ricerca partecipante/i più vicino/i a Lei.

per es., 12345

Informazioni sulla malattia epatica associata al deficit di alfa-1 antitripsina

Come forse saprà, il deficit di alfa-1 antitripsina (Alpha Antitrypsin Deficiency, AATD) è una condizione ereditaria che può causare danni al fegato e/o ai polmoni.1 Viene trasmessa dai genitori ai figli. La malattia epatica associata all’AATD (nota anche come malattia epatica alfa-12) è causata da un accumulo anomalo di proteina AAT nel fegato.3 Non tutti coloro che producono una proteina AAT anomala sviluppano la malattia epatica alfa-1; ma in coloro che lo fanno, l’accumulo anomalo di AAT innesca un danno epatico.3,4 Ciò può portare allo sviluppo di fibrosi, che è la formazione di tessuto cicatriziale nel fegato, e che può progredire verso la cirrosi, lo stadio avanzato della cicatrizzazione del fegato, che potenzialmente potrebbe richiedere un trapianto di fegato.3,4,5,6

Attualmente, non esiste un’opzione terapeutica approvata per la malattia epatica alfa-1.2

Partecipando a uno studio che si propone di valutare un farmaco sperimentale dello studio progettato per agire sulla causa della malattia epatica alfa-1, i partecipanti allo studio Redwood Study potrebbero fare la differenza nella vita di altre persone affette da malattia epatica alfa-1 o a cui questa malattia potrebbe essere diagnosticata in futuro.

Riferimenti:

  1. Brantly M, et al. Orphanet J Rare Dis 2020;15:96↵
  2. alpha1.org/newly-diagnosed/learning-about-alpha-1/liver-disease↵
  3. Piccolo P, et al. In: Strnad P, et al (eds). α1-Antitrypsin Deficiency (ERS) Monograph, 93–104. Sheffield: ERS, 2019.↵
  4. Patel D, et al., Clin Liver Dis 2018;22(4):643–655↵
  5. Liedtke C, et al. Front Med (Lausanne) 2022;8:814496.↵
  6. nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2205416↵

Informazioni sugli studi di ricerca clinica

Gli studi di ricerca clinica, chiamati anche sperimentazioni cliniche, esaminano un farmaco sperimentale o un dispositivo medico per vedere se è sicuro, come funziona nell’organismo e se è utile per trattare una malattia specifica. Gli studi di ricerca clinica sono condotti da medici responsabili delle cure correlate allo studio dei partecipanti allo studio.

Nella maggior parte dei Paesi, l’autorità sanitaria regolatoria, come l’Ente statunitense preposto alla tutela di alimenti e medicinali (Food and Drug Administration, FDA) o l’Agenzia Europea per i medicinali (European Medicines Agency, EMA), richiede che vengano eseguite diverse fasi di ricerca clinica per comprendere meglio la sicurezza e l’efficacia di nuovi farmaci sperimentali e determinati dispositivi medici.

Gli studi di ricerca clinica devono essere approvati da un comitato di revisione istituzionale (Institutional Review Board, IRB) o comitato etico (CE). Un IRB/CE è un gruppo responsabile di aiutare a tutelare i diritti e il benessere dei partecipanti allo studio. Inoltre, ogni partecipante allo studio viene monitorato/a con le analisi mediche correlate allo studio e gli esami prima, durante, e talvolta anche dopo lo studio.

La partecipazione a qualsiasi studio di ricerca clinica è completamente volontaria e i partecipanti possono scegliere di abbandonare lo studio in qualsiasi momento per qualsiasi motivo. Se desidera abbandonare lo studio, deve parlarne con il medico dello studio, che Le fornirà informazioni su come farlo in modo sicuro.

Prima di poter partecipare allo studio Redwood Study, Lei dovrà sottoporsi alla/e visita/e di screening per esami e valutazioni iniziali allo scopo di verificare se è idoneo/a a partecipare. Una volta completati tutti gli esami e le valutazioni necessari e se Lei risulterà idoneo/a a partecipare, potrà accedere al periodo di trattamento dello studio.

La partecipazione allo studio avrà una durata di circa quattro anni e mezzo.

Maggiori informazioni sullo studio Redwood Study.