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Für Ärzte

Überweisung eines Patienten

Wenn bei Ihrem Patienten oder einem der Familienmitglieder eine bestätigte oder mutmaßliche Diagnose einer Alpha-1-Antitrypsin-Mangel-assoziierten Lebererkrankung vorliegt, könnte diese Studie für diese Personen infrage kommen.

Über die Redwood Study

Studienziel

Das Ziel der Redwood Study ist die Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit eines Prüfpräparats, TAK-999 (Fazirsiran), im Vergleich zu einem Placebo bei der Behandlung von Erwachsenen mit Alpha-1-Lebererkrankung.

Primäre Zielsetzung:

  • Untersuchung der Wirksamkeit von TAK-999 im Vergleich zu einem Placebo bei der Verbesserung von Messwerten der histologischen Fibrose bei der Alpha-1-Lebererkrankung

Sekundäre Zielsetzungen:

  • Beurteilung der pharmakodynamischen (PD) Wirkung von TAK-999 durch Messung des intrahepatischen Z-Alpha-1-Antitrypsin (Z-AAT)-Proteins
  • Beurteilung der Auswirkung von TAK-999 im Vergleich zu Placebo auf die Modulierung der Krankheitsprogression, definiert als Fortschreiten zu Zirrhose oder dekompensierte die Leber betreffende klinische Ereignisse
  • Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit von TAK-999 im Vergleich zu Placebo mit Schwerpunkt auf der Überwachung der Lungenfunktion, der Lungenschädigung und der damit verbundenen Symptome.
  • Beurteilung der PD-Wirkung von TAK-999 durch Messung des Serum-Z-AAT
  • Beurteilung der Wirksamkeit von TAK-999 im Vergleich zu Placebo bei der Reduzierung der histologischen Evidenz einer portalen Entzündung und der Z-AAT-Polymerlast in der Leber
  • Verwendung nicht-invasiver Messungen der Leberfibrose (einschließlich Biomarker) zur Beurteilung der Wirksamkeit von TAK-999 im Vergleich zu Placebo
  • Beurteilung der Pharmakokinetik (PK) von TAK-999

Studiendesign

Die Redwood Study ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit des Prüfpräparats TAK-999bei Teilnehmern mit Alpha-1-Lebererkrankung. Die Teilnehmer werden so randomisiert, dass für jeden Teilnehmer die gleiche Wahrscheinlichkeit besteht, entweder dem Prüfpräparat oder einem Placebo zugeteilt zu werden.

Über das Prüfpräparat

Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlung für die Alpha-1-Lebererkrankung. Das Prüfpräparat TAK-999 zielt darauf ab, die Herstellung des Z-AAT-Proteins und dessen Anreicherung in der Leber zu reduzieren. Die Abnahme des Proteinspiegels kann zu einer Abnahme der Vernarbung der Leber führen.

Studiendauer

Die Teilnahme dauert etwa 4,5 Jahre, einschließlich der Voruntersuchung (bis zu 10 Wochen), Behandlung (bis zu 196 Wochen) und Nachbeobachtung zur Sicherheit (6 Monate).

Wichtigste Auswahlkriterien

Auf geeignete Teilnehmer muss Folgendes zutreffen:

  • Alter zwischen 18 und (einschließlich) 75 Jahren
  • Nicht rauchen
  • Müssen eine bestätigte Diagnose des Alpha-1-Antitrypsin-Mangels mit PiZZ-Genotyp haben. Eine PiZZ-Diagnose aus nachprüfbaren Krankenakten ist zulässig. HINWEIS: Die Teilnehmer haben möglicherweise noch keine Diagnose, können aber bei der Voruntersuchung als Bestätigung auf PiZZ getestet werden.
  • Kein hepatozelluläres Karzinom
  • Keine Vorgeschichte mit dekompensierten Leberereignissen

Es gelten zusätzliche Auswahlkriterien.

Die Prüfzentren der Redwood Study

Wenn Sie einen Patienten haben, der an einer Teilnahme interessiert sein könnte und für den die Studie infrage käme, senden Sie bitte eine E Mail an eines der Prüfzentren. Geben Sie Ihre Postleitzahl ein, um teilnehmende Prüfzentren in Ihrer Nähe zu finden.

z. B. 1234