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Entdecken Sie einen neuen Weg für Alpha-1-Lebererkrankung

Das Ziel der Redwood Study ist die Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit des Prüfpräparats TAK-999 (Fazirsiran) bei Erwachsenen im Alter von 18 bis 75 Jahren mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel-assoziierter Lebererkrankung, die auch Alpha-1-Lebererkrankung oder AATD-Lebererkrankung genannt wird.

Das Prüfpräparat wird mit einem Placebo verglichen; beide Gruppen erhalten Injektionen, aber das Placebo enthält keinen Wirkstoff. Diese Studie kann Prüfärzten helfen zu verstehen, ob TAK-999 die durch die Alpha-1-Lebererkrankung verursachte Vernarbung der Leber reduzieren kann.

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Für wen die Studie infrage kommen könnte

Wenn Sie zwischen 18 und 75 Jahre alt sind und bei Ihnen oder einem Familienmitglied eine bestätigte oder mutmaßliche Diagnose einer Alpha-1-Lebererkrankung (mit PiZZ-Mutation) vorliegt, könnte diese Studie für Sie infrage kommen. Wenn Sie an einer Teilnahme interessiert sind, kann ein teilnehmendes Prüfzentrum die Diagnose einer Alpha-1-Lebererkrankung bestätigen sowie andere Studienkriterien überprüfen und feststellen, ob die Studie für Sie oder das Familienmitglied infrage kommt.

Über das Prüfpräparat

Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlung für die Alpha-1-Lebererkrankung. Das Prüfpräparat TAK-999 soll die Produktion des abnormalen Z-AAT-Proteins und dessen Ansammlung in der Leber reduzieren. Die Abnahme des Proteinspiegels kann zu einer Abnahme der Vernarbung der Leber führen.

Die Forscher untersuchen die Sicherheit und Wirksamkeit von TAK-999 bei Erwachsenen mit Alpha-1-Lebererkrankung. Das Prüfpräparat wird zusammen mit dem Placebo untersucht, damit festgestellt werden kann, ob TAK-999 die durch die Alpha-1-Lebererkrankung verursachte Lebervernarbung reduzieren kann. Die Verwendung eines Placebos (enthält keinen Wirkstoff) in dieser Studie wird den Forschern helfen, indem es eine Gruppe gibt, die keinen Wirkstoff erhält und mit der Gruppe mit dem Wirkstoff verglichen werden kann.

In dieser Studie gibt es zwei Behandlungsgruppen: Eine Gruppe erhält das Prüfpräparat und eine Gruppe das Placebo. Jeder Teilnehmer wird nach dem Zufallsprinzip einer der Gruppen zugewiesen und erhält die ihm zugewiesene Studienbehandlung als Injektion. Während des Behandlungsabschnitts werden weder der Teilnehmer noch der Prüfarzt wissen, in welcher Gruppe der Teilnehmer ist, aber im Notfall kann der Prüfarzt dies schnell herausfinden.

Studienteilnahme

Die Teilnahme an der Redwood Study wird bis zu etwa viereinhalb Jahre dauern und besteht aus drei Abschnitten:

Voruntersuchungsabschnitt

Dauert bis zu 10 Wochen und umfasst einen oder mehrere Besuchstermine. Während dieses Abschnitts wird das Studienteam Untersuchungen und Verfahren durchführen, um festzustellen, ob die Studie für Sie infrage kommt. Das Studienteam kann während dieses Abschnitts die Diagnose einer Alpha-1-Lebererkrankung bestätigen.

Behandlungsabschnitt

Dauert bis zu vier Jahre und umfasst bis zu 28 Besuchstermine im Prüfzentrum. Die Teilnehmer werden per Zufallsverfahren entweder dem Erhalt des Prüfpräparats oder des Placebos zugewiesen. Sowohl das Prüfpräparat als auch das Placebo wird als Injektionen verabreicht.

Nachbeobachtungsabschnitt

Die Teilnehmer werden bis zu 6 Monate nach ihrer letzten Studienbehandlung zur weiteren Überwachung ihrer Gesundheit nachbeobachtet.

Teilnehmendes Prüfzentrum finden

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z. B. 1234

Über die Alpha-1-Antitrypsin-Mangel assoziierte Lebererkrankung

Wie Sie vielleicht wissen, ist Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) eine Erbkrankheit, die zu Schäden an der Leber und/oder der Lunge führen kann.1 Sie wird von den Eltern an ihre Kinder vererbt. Eine mit AATD-assoziierte Lebererkrankung („Alpha-1-Lebererkrankung“2) wird durch die ungewöhnliche Bildung des AAT-Proteins in der Leber verursacht.3 Nicht jeder, der das ungewöhnliche AAT-Protein produziert, entwickelt eine Alpha-1-Lebererkrankung. Jedoch wird bei denjenigen, bei denen sie auftritt, die Leber durch die Anreicherung von abnormalem AAT geschädigt.3,4 Dies kann zur Entwicklung einer Fibrose (Bildung von Narbengewebe in der Leber) führen und zu einer Zirrhose fortschreiten. Das ist ein spätes Stadium der Lebervernarbung, das möglicherweise eine Lebertransplantation erforderlich macht.3,4,5,6

Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlungsmöglichkeit für die Alpha-1-Lebererkrankung.2

Durch die Teilnahme an einer Studie zur Untersuchung eines Prüfpräparats, das auf die Ursache der Alpha-1-Lebererkrankung abzielt, könnten die Teilnehmer der Redwood Study das Leben anderer Menschen mit einer Alpha-1-Lebererkrankung oder einer möglichen Diagnose dieser Erkrankung verbessern.

Quellen:

  1. Brantly M, et al. Orphanet J Rare Dis 2020;15:96↵
  2. alpha1.org/newly-diagnosed/learning-about-alpha-1/liver-disease↵
  3. Piccolo P, et al. In: Strnad P, et al (eds). α1-Antitrypsin Deficiency (ERS) Monograph, 93–104. Sheffield: ERS, 2019.↵
  4. Patel D, et al., Clin Liver Dis 2018;22(4):643–655↵
  5. Liedtke C, et al. Front Med (Lausanne) 2022;8:814496.↵
  6. nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2205416↵

Über klinische Studien

In einer klinischen Studie oder klinischen Prüfung wird ein Prüfpräparat oder Medizinprodukt untersucht, um festzustellen, ob es sicher ist, wie es im Körper wirkt und ob es bei der Behandlung einer bestimmten Krankheit wirksam ist. Klinische Studien werden von Ärzten durchgeführt, die für die studienbezogene Versorgung der Studienteilnehmer verantwortlich sind.

In den meisten Ländern verlangt eine Aufsichtsbehörde wie die US-Nahrungs- und Arzneimittelaufsichtsbehörde (Food and Drug Administration, FDA) in den Vereinigten Staaten oder die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) in der EU, dass mehrere Phasen klinischer Forschung durchgeführt werden, um die Sicherheit und Wirksamkeit neuer Studienmedikamente und bestimmter Medizinprodukte besser zu verstehen.

Klinische Studien müssen von einer Ethikkommission (EK) zustimmend bewertet werden. Eine EK ist eine Gruppe von Personen, die für den Schutz der Rechte und das Wohlergehen der Studienteilnehmer verantwortlich ist. Außerdem wird jeder Studienteilnehmer im Rahmen von studienbezogenen medizinischen Tests und Untersuchungen vor, während und gelegentlich auch nach der Studie überwacht.

Die Teilnahme an einer klinischen Studie ist vollkommen freiwillig, und die Teilnehmer können jederzeit aus jedem beliebigen Grund aus der Studie ausscheiden. Wenn Sie aus der Studie ausscheiden möchten, sollten Sie dies mit Ihrem Prüfarzt besprechen, der Ihnen Informationen dazu geben wird, wie Sie dies auf sichere Weise tun können.

Bevor Sie an der Redwood Study teilnehmen können, müssen Sie zunächst einen oder mehrere Voruntersuchungstermine für erste Untersuchungen und Beurteilungen wahrnehmen, damit festgestellt werden kann, ob die Studie für Sie infrage kommt. Nachdem alle erforderlichen Untersuchungen und Beurteilungen abgeschlossen sind und wenn eine Teilnahme an der Studie für Sie infrage kommt, können Sie in den Behandlungsabschnitt der Studie eintreten.

Die Teilnahme an der Studie wird ungefähr viereinhalb Jahre beanspruchen.

Erfahren Sie mehr über die Redwood Study.