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Explorez une nouvelle voie pour la maladie du foie Alpha-1

L’objectif de l’étude The Redwood Study est d’évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité d’un médicament à l’étude expérimental appelé TAK-999 (fazirsiran) chez des adultes âgés de 18 à 75 ans atteints d’une maladie hépatique par déficit en alpha-1 antitrypsine (DAAT), également appelée maladie du foie Alpha-1 ou maladie hépatique par AATD.

Le médicament à l’étude expérimental sera comparé à un placebo ; les deux groupes recevront des injections, mais le placebo ne contient aucun principe actif. Cette étude pourrait aider les chercheurs à comprendre si le TAK-999 peut réduire la cicatrisation du foie causée par la maladie du foie Alpha-1.

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Qui pourrait être éligible

Si vous avez entre 18 et 75 ans et que vous ou l’un des membres de votre famille avez reçu un diagnostic confirmé ou suspecté de maladie du foie Alpha-1 (MF-DAAT avec la mutation PiZZ), vous pourriez être éligible à cette étude. Si cela vous intéresse, un centre de recherche participant peut confirmer un diagnostic de maladie du foie Alpha-1, ainsi que d’autres critères de l’étude, afin de déterminer votre éligibilité.

À propos du médicament à l’étude experimental

Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour la maladie du foie Alpha-1. Le médicament à l’étude expérimental, le TAK-999, vise à réduire la production de la protéine anormale Z-AAT et son accumulation dans le foie. La baisse des taux de la protéine pourrait entraîner une diminution de la cicatrisation du foie.

Les chercheurs étudient la sécurité d’emploi et l’efficacité du TAK-999 chez les adultes atteints d’une maladie du foie Alpha-1. Le médicament à l’étude expérimental sera évalué en même temps que le placebo pour aider les chercheurs à déterminer si le TAK-999 peut réduire les cicatrices du foie causées par la maladie du foie Alpha-1. Dans cette étude, l’utilisation d’un placebo (qui ne contient aucun principe actif) aidera les chercheurs en leur permettant de comparer le groupe qui ne reçoit pas de médicament à celui qui en reçoit.

Il y a deux groupes de traitement dans cette étude, un groupe recevant le médicament à l’étude expérimental et un groupe recevant le placebo. Chaque participant sera affecté de manière aléatoire à l’un des groupes et recevra le traitement à l’étude qui lui a été attribué sous forme d’injection. Pendant la période de traitement, ni le participant ni le médecin de l’étude ne sauront à quel groupe le participant appartient, mais en cas d’urgence, le médecin de l’étude pourra rapidement le savoir.

Participation à l’étude

La participation à l’étude The Redwood Study durera environ quatre ans et demi et inclura trois périodes :

Période de sélection

Dure jusqu’à 10 semaines et comprend une ou plusieurs visites de l’étude. Pendant cette période, le personnel de l’étude effectuera des tests et des procédures pour déterminer votre éligibilité à l’étude. Le personnel de l’étude pourra confirmer un diagnostic de maladie du foie Alpha-1 durant cette période.

Période de traitement

Dure jusqu’à quatre ans et comprend un maximum de 28 visites au centre de l’étude. Les participants seront randomisés pour recevoir le médicament à l’étude expérimental ou le placebo. Le médicament à l’étude expérimental et le placebo seront tous deux administrés sous forme d’injections.

Période de suivi

Les participants seront suivis jusqu’à six mois après la dernière dose de leur traitement à l’étude pour une surveillance continue de leur état de santé.

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À propos de la maladie hépatique par déficit en alpha-1 antitrypsine

Comme vous le savez peut-être, le déficit en Alpha-1 antitrypsine (DAAT) est une affection héréditaire qui peut endommager le foie et/ou les poumons1. Il est transmis des parents à leurs enfants. La maladie hépatique associée au DAAT (également connue sous le nom de maladie du foie Alpha-12) est causée par une accumulation anormale de la protéine AAT dans le foie3. Toutes les personnes qui produisent la protéine AAT anormale ne développent pas une maladie du foie Alpha-1 ; mais chez celles qui en développent une, l’accumulation de la protéine AAT anormale déclenche des lésions hépatiques3,4. Cela peut entraîner le développement d’une fibrose, qui est la formation de tissu cicatriciel dans le foie, laquelle peut évoluer vers une cirrhose, un stade tardif de cicatrisation du foie, nécessitant potentiellement une greffe de foie3,4,5,6.

Actuellement, il n’existe aucune alternative de traitement approuvée pour la maladie du foie Alpha-12.

En prenant part à une étude qui évalue un médicament à l’étude expérimental conçu pour cibler la cause de la maladie du foie Alpha-1, les participants à l’étude The Redwood Study pourraient faire une différence dans la vie d’autres personnes atteintes ou qui pourraient être diagnostiquées avec la maladie du foie Alpha-1 à l’avenir.

Références :

  1. Brantly M, et al. Orphanet J Rare Dis 2020;15:96↵
  2. alpha1.org/newly-diagnosed/learning-about-alpha-1/liver-disease↵
  3. Piccolo P, et al. In: Strnad P, et al (eds). α1-Antitrypsin Deficiency (ERS) Monograph, 93–104. Sheffield: ERS, 2019.↵
  4. Patel D, et al., Clin Liver Dis 2018;22(4):643–655↵
  5. Liedtke C, et al. Front Med (Lausanne) 2022;8:814496.↵
  6. nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2205416↵

À propos des études de recherche clinique

Une étude de recherche clinique, également appelée essai clinique, examine un médicament expérimental ou un dispositif médical pour déterminer s’il est sans danger, pour connaître son mode d’action dans l’organisme et savoir s’il fonctionne dans le traitement d’une maladie spécifique. Les études de recherche clinique sont menées par des médecins qui ont la responsabilité des soins liés à l’étude administrés aux participants.

Dans la plupart des pays, les autorités de santé réglementaires, comme l’Agence des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration, FDA) aux États-Unis, l’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA), requièrent que plusieurs phases de recherche clinique soient menées pour mieux comprendre la sécurité d’emploi et l’efficacité de nouveaux médicaments expérimentaux et de certains dispositifs médicaux.

Les études de recherche clinique doivent être approuvées par un comité de protection des personnes (CPP) ou un comité d’éthique (CE). Un CPP/CE est un groupe chargé d’aider à protéger les droits et le bien-être des participants à l’étude. En outre, chaque participant(e) à l’étude est surveillé(e) au moyen d’analyses et d’examens médicaux liés à l’étude avant, pendant et parfois même après l’étude.

Toute participation à une étude de recherche clinique est entièrement volontaire et les participants peuvent décider de quitter l’étude à tout moment, pour quelque raison que ce soit. Si vous souhaitez quitter l’étude, vous devrez en discuter avec le médecin de l’étude qui vous donnera des informations sur la manière d’y procéder en toute sécurité.

Avant de pouvoir participer à l’étude The Redwood Study, vous devrez en premier lieu vous rendre à la ou aux visites de sélection afin d’y passer des examens et des évaluations initiaux pour déterminer si vous êtes éligible à y participer. À l’issue de tous les examens et de toutes les évaluations nécessaires, si vous êtes éligible à participer, vous pourrez entamer la période de traitement à l’étude.

La participation à l’étude dure environ quatre ans et demi.

En savoir plus sur l’étude The Redwood Study.